摘要
目的：探讨新药SPINRAZA的药理作用。方法：脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。美国FDA已经批准SPINRAZA用于儿童和成人SMA的治疗。本文主要从作用机制、药效学、药动学、临床疗效及不良反应等方面对SPINRAZA进行综述。结果：SPINRAZA对SMA有较好的治疗作用,显著增加HFMSE评分,改善患者的运动功能。结论：SPINRAZA为一种反义寡核苷酸（SAO）,能够改变SMN2基因的剪接,从而增加全功能SMN蛋白的生成,为SMA患者提供了一种重要的治疗手段。
出版日期
2017年09月19日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
