摘要
摘要目的总结伴骨转移的婴儿神经母细胞瘤(NB)的临床特征，分析其预后影响因素。方法回顾性分析2010年1月至2019年12月首都医科大学附属北京儿童医院收治的新发NB患儿32例的临床资料，入组患儿要求年龄≤12个月，且影像学检查提示有远处骨转移征象者。对照组入组标准为同期首都医科大学附属北京儿童医院收治的NB患儿，年龄≤12个月，且不伴有远处骨破坏征象者。总结伴骨转移的婴儿NB临床表现、辅助检查，并对规律治疗和随访的婴儿NB进行疗效评估和生存分析，随访至2020年12月31日。预后分析采用Kaplan-Meier生存分析法，单因素预后分析采用Log Rank检验。结果共收集32例伴骨转移的婴儿NB，占同期诊断婴儿NB的16.0%(32/200例)。其中男12例(37.5%)，女20例(62.5%)；中位发病年龄9个月(4.5~12.0个月)。原发部位主要为腹膜后及肾上腺区域[24例(75.0%)]、纵隔[3例(9.4%)]。32例患儿中单纯骨转移14例(43.8%)，其他转移部位主要为远处淋巴结19例(59.4%)、骨髓18例(56.3%)、颅内及脑膜3例(9.4%)。骨转移部位主要在颅骨，其中11例转移至单一骨骼，其余均发生在2处及2处以上骨转移。与不伴骨转移的168例婴儿相比，伴骨转移的患儿预后明显不佳，3年总生存(OS)率分别为97.6%比82.7%(P＝0.001)。单因素分析显示，伴骨髓转移、脑膜及颅内转移、MYCN基因扩增、高危组患儿预后不良(均P<0.05)。32例患儿中2例诊断后回当地治疗。共30例患儿进行疗效评估和预后分析，29例患儿行手术治疗，其中6例化疗前行手术治疗，23例化疗后行手术治疗；1例仅行化疗。平均化疗6.2(4~13)个疗程。1例放疗，1例行放射性碘标记的间苯胍(MIBG)治疗，1例行干细胞移植治疗。共18例(62.1%)无事件生存；12例(40.0%)患儿发生事件，事件发生时间7个月(1.5~32.0个月)，其中存活7例，死亡5例(16.7%)。预计3年无事件生存率和OS率分别为57.1%和82.7%。结论婴儿NB最常见的转移部位为骨和骨髓，骨转移部位以颅骨最常见。伴骨转移的婴儿NB较不伴骨转移者，预后不佳，且同时伴骨髓转移的婴儿较伴单纯骨转移的婴儿预后更差。
出版日期
2022年12月13日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
