简介：摘要回顾性分析2013年1月至2019年12月就诊于中国医学科学院血液病医院的46例巨灶型骨髓瘤（MFMM）患者临床特征、化验及检查结果、具体治疗方案、疗效及生存等临床资料，并按照诊断时间、治疗方案匹配，选择92例经典多发性骨髓瘤（MM）患者作为对照组。在1 137例MM患者中，符合MFMM诊断标准患者46例（4.0%），中位年龄56岁，与经典MM患者差异无统计学意义（P=0.066）；MFMM组41例（89.1%）患者为ISS分期Ⅰ、Ⅱ期，仅5例（10.9%）患者为ISS Ⅲ期，而对照组49例（53.3%）患者为ISS Ⅲ期（P<0.05）；所有MFMM患者均为R-ISS分期Ⅰ、Ⅱ期。MFMM组20例患者初诊时可见髓外浆细胞瘤，比例明显高于对照组（43.5% 比 18.5%，P<0.05）。MFMM组较少出现高危遗传学异常，比例低于对照组（15.8% 比 32.2%，P=0.058）；MFMM组患者t（11；14）发生率明显高于对照组（32.4% 比 9.4%，P<0.05）。MFMM组与对照组患者诱导治疗方案、自体移植率相似，MFMM组中最佳疗效达CR患者比例明显高于对照组（78.3% 比 60.9%，P<0.05）；截至2021年7月，中位随访时间37.9个月，MFMM组患者中位无进展生存期较对照组明显延长（77.5个月 比 39.8个月，P<0.05），总生存期也显著优于对照组（未达到 比 68.2个月，P<0.05）。骨髓浆细胞数量、不同新药治疗对MFMM患者生存结局无影响。

简介：摘要目的评价VRD方案（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）对初治多发性骨髓瘤（NDMM）患者的疗效及对生存预后的影响。方法回顾性分析2013年1月至2020年1月就诊于中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心应用VRD为诱导治疗方案的NDMM患者的临床特点及生存情况，评估疗效及骨髓微小残留病变（MRD），并根据患者的细胞遗传学及是否行自体造血干细胞移植（ASCT）分组进行亚组分析。结果共纳入NDMM患者87例，年龄［M（Q1，Q3）］为56（51，61）岁，其中男51例（58.6%）、女36例（41.4%）。诱导治疗2疗程后总有效率（ORR）为95.9%（71/74），深度缓解［≥完全缓解（CR）］率为13.5%（10/74），非常好的部分缓解（VGPR）及以上为51.3%（38/74）；诱导治疗4疗程后ORR为95.2%（60/63），深度缓解率和VGPR及以上比例分别上升至46.0%（29/63）和77.7%（49/63）。根据患者（≤65岁）是否进行自体造血干细胞移植分为移植组（39例）和未移植组（36例）。移植组患者诱导治疗后88.8%（32/36）患者达VGPR及以上，深度缓解率达55.5%（20/36），移植后该比例分别增加至97.1%（34/35）和77.2%（27/35）（88.8%比97.1%，P=0.174；55.5%比77.2%，P=0.055），骨髓MRD阴性率由44.4%（16/36）提升至77.8%（28/36）（P=0.004）。未移植组患者中位诱导疗程（4疗程）后≥VGPR为74.2%（23/31），35.5%（11/31）的患者达深度缓解，MRD阴性率37.0%（10/27）。移植组患者最佳疗效达CR的患者比例（34/38）高于未移植组（17/32）（89.5%比53.1%，P<0.001），且移植组患者（29/37）获得骨髓MRD阴性的比例高于未移植组（16/29）（78.4%比55.2%，P=0.045）。所有患者的随访时间为26.3（20.8，33.8）个月，中位无进展生存（PFS）期和中位总生存（OS）期均未达到，3年PFS率和OS率分别为78.4%和87.2%。标危组和高危组、移植组和未移植组患者均未达到中位PFS期和中位OS期。结论VRD诱导方案对患者具有很好的疗效及显著的生存获益，VRD诱导治疗后序贯ASCT对加深患者的缓解深度、促进MRD阴性、延长患者生存期具有积极作用。

简介：无

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