简介：摘要单基因肾结石病虽在临床较为少见，但其逐年增加的发病率及对患者身心健康的影响足以引起重视。目前单基因肾结石病的治疗尚停留于药物及手术层面，本文以原发性高草酸尿症基因治疗的进展为切入点，对单基因肾结石病在病因学层面的治疗进行论述，以期推动更多基因治疗层面的研究和尝试，推动基因治疗方式和药物的研发与探索，推动单基因肾结石病精准化及个体的治疗模式的完善，进而提升该病的诊疗水平。

简介：摘要近30年来，神经内分泌肿瘤的发病率快速增长近6倍，且由于患者生存期相对较长，导致患病人数激增，给患者、家庭及社会带来极大的负担。而对于神经内分泌肿瘤的诊疗规范在近10年才逐步受到重视，临床对其认识仍存在严重不足，药物治疗效果仍不理想，因此，本文主要对分化好的神经内分泌瘤的生物治疗、靶向治疗、核素治疗以及低分化的神经内分泌癌的化疗的临床研究做一综述，希望对该类患者的规范化治疗提供一定的临床指导。

简介：摘要目的探讨阻断阴茎血液回流对干细胞治疗大鼠阴茎勃起功能障碍（ED）的细胞滞留、勃起功能改善及组织病理变化的影响。方法采用随机数法将30只雄性SD大鼠分为假手术组（6只）、ED模型组（6只）、治疗组A（9只，阻断阴茎根部血液回流）及治疗组B（9只，不阻断阴茎根部血液回流）。模型建立24 h后，治疗组A及治疗组B经海绵体注射总细胞数量为1×106的脂肪干细胞（ADSCs）。干细胞注射前，治疗组A暂时性阻断阴茎血液回流，并于注射后5 min放开。注射后，检测阴茎局部生物发光信号动态变化及肺内信号。注射28 d后，检测最大海绵体内压/平均动脉压（ICPmax/MAP），评估阴茎勃起功能，并观察组织病理变化。结果治疗组A与治疗组B相比，各时间点（0、10、60 min）大鼠阴茎内生物发光信号强度（×106·p·s-1·sr·cm-2）差异均无统计学意义（8.76±1.17比8.16±1.12，6.45±1.47比6.72±0.69，3.77±0.30比3.36±1.06，均P>0.05）。注射60 min后，治疗组A与治疗组B均能在肺脏观察到大量ADSCs聚集；不论是否阻断阴茎血液回流，ADSCs对阴茎勃起功能（ICPmax/MAP为0.44±0.11比0.43±0.07）及组织病理变化（平滑肌/胶原比值为0.08±0.02比0.08±0.03）改善情况不显著，差异均无统计学意义（均P>0.05）。结论暂时性阻断阴茎血液回流对提高干细胞在大鼠阴茎内滞留及改善ED治疗效果无明显优势。

简介：摘要尽管雄激素剥夺疗法对于进展性和转移性前列腺癌的治疗有一定效果，但患者不可避免产生耐药，发展为去势抵抗性前列腺癌（CRPC）。其中，雄激素受体（AR）信号通路再激活是CRPC进展的关键驱动因素。近年来，蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）通过与靶蛋白、E3泛素化连接酶形成三元复合物对靶蛋白高效特异性降解，在CRPC领域得到迅速发展，其中ARV-110，ARV-471、AR-LDD均已进入临床试验阶段。然而，PROTACs分子在研究进程中面临诸多困难。随着纳米医学的发展，其与PROTACs联合应用或将对降低CRPC患者AR的表达，解决病情进展起到重要作用。本文就AR与CRPC的治疗，以及PROTACs的作用机制及特点，PROTACs在去势抵抗性前列腺癌研究领域的应用情况及现存问题等进行了综述。