新药研发风险因素及应对策略分析

新药研发风险因素及应对策略分析

王平 孙恒

山东罗欣药业集团股份有限公司 山东省临沂市 276017

摘要：随着经济的发展，我国新药开发呈现出旺盛的趋势，国内著名医药企业、科学研究院及重点高效新药研发课题越来越多，药品研发已经形成了新兴产业。这将对提高我国国民的药物使用水平和医药经济发展起到很大的推动和促进作用。本文主要分析新药研发风险因素及应对策略分析。

关键词：新药研发；风险因素；应对策略分析

引言

由于研发风险贯穿整个研发周期，复杂多样，企业必须结合自己的实际情况，在不同的研发阶段徐璐采用不同的风险控制策略。每个阶段都必须有详细的风险量化管理和对研发的总体控制。通过有效控制或规避新药研发风险，提高新药研发的成功率和上市竞争力。

1、新药创制的必要性与紧迫性

党的十八届五中全会将健康中国上升为国家目标，十九大报告中提出健康中国战略，对新药创制提出了新希望和新要求。同时随着人口老龄化、疾病谱的变化、生活环境、生活方式、人口政策的改变以及经济发展、城市化进程加快和社会财富积累，人们对健康的重视程度和支付能力不断提高，对药品的需求急剧增长，现有药物还远远不能满足临床需求。另一方面，随着严重急性呼吸综合征(SARS)、禽流感、埃博拉病毒等新发、突发传染病对公共卫生安全威胁的日益加剧，人们也深刻认识到药品(包括疫苗)是应对大规模传染病等突发事件，保障国家公共卫生安全的物质基础。因此，重大新药创制在保障人民健康中具有不可替代的作用及地位，是全面建设健康中国的重要支撑。新药创制既是技术密集型行业，又是资金密集型行业。目前新药研发难度不断加大，产出效率低下，研发成本高企，现有的新药创制模式越来越难以为继。成功研发一个新药的时间和费用在不断增长，斯塔夫研究所的研究显示，目前平均一个新药研发的成本由原来“10年10亿美元”发展为“15年25亿美元”。同时，新药研发成功率越来越低，新药从Ⅰ期临床研究到最终获批上市的成功率平均仅有9．6%，创新药物的研发难度不断加大。如此巨大的研发成本和较低的成功率是我国企业承受不起的。随着科学技术日新月异，新方法、新技术层出不穷，生命科学和生物技术飞速发展，物理、化学、计算机和信息科学等学科与新药研究的交叉和融合不断加强，深刻地改变着药物研究的面貌，推动药物研究和医药产业发展进入革命性变化的时代。基因治疗、表观遗传、干细胞技术及疾病发生发展机制、致病基因、新靶点发现等基础研究的突破引领创新前沿;大数据技术和人工智能大大地提升了生命科学与生物技术的研发效率;测序技术的突飞猛进带动了各种组学技术的快速发展并进入临床应用;精准医学和转化医学等社会需求提高了诊治水平，学科间的交融促进了高新技术的变革。总之，在新时代的背景下，学科与技术的发展进步以及交叉融合促使新药研发模式发生新的转变。我国是人口大国，新药数量较少和创新程度不高是加重疾病经济负担的重要原因之一。现实表明，虽然我国有7000多家规模以上制药企业，拥有16万个药品批号，本不应出现药品短缺现象。但现实的状况是不仅药品种类少、天价药多、部分临床药品也出现了供应不足甚至断供的现象，如白血病药巯嘌呤断货、鱼精蛋白面临季节性“药荒”、阿托品和多巴胺断供、丝裂霉素和地高辛口服溶液缺货等均已引起了社会的广泛关注。我国于2008年开始启动国家“重大新药创制”科技重大专项(以下称“新药专项”)，随着经济社会的不断发展，维护健康、改善民生的需求愈加强烈，更好地实施新药创制意义重大，更快地实现新药创制从跟跑到并跑、领跑的转变，十分必要和紧迫。

2、新药研发风险应对策略

2.1 管理风险的应对策略

加强管理团队的风险管理意识，对新药研发整个过程的各类风险进行识别、评估、控制，建立完善的管理风险体系；培养或招聘管理能力较强的项目经理，既能给项目组成员提供专业的指导意见，又能营造团结和轻松的团队氛围，发挥团队的最大效率；建立矩阵式的组织架构，明确职能经理与项目经理的权责划分；配备项目协调人，负责协助项目经理对整个团队进行管理，如会议组织、工作汇报、沟通协调、资源分配等工作；加强新药研发项目的立项调研，除了立项前针对产品的基本情况、专利、市场、临床、国内外注册申报等信息的检索分析外，在新药研发的过程中也需定期针对上述信息进行检索，时刻关注行业变化。

2.3 知识产权风险的应对策略

招聘具有专利保护工作背景的专业人才或与相关背景团队合作，提高整个团队的专利意识。在立项阶段做好专利检索和评估，避免侵权；加强技术研发团队的保密意识，需跟技术研发人员签订保密协议，防止关键技术的泄密，同时提高技术研发团队的专利申请意识，针对团队的核心技术应及时进行专利保护，形成专利保护群，延长创新药品的生命周期；专利保护部门时刻关注国内外同行专利的到期情况，收集2~3年内即将到期的专利，给技术研发团队参考，以提高新药研发的效率。

2.4 技术风险的应对策略

项目立项前成立专家委员会，组织行业内的权威专家制定研究策略，项目组按照国家药监、药管部门的相关法规要求制定研究方案，合规开展实验；通过对以往研发项目的成功经验总结，定期组织研发成功经验分享会，组织专业技能操作比赛；针对行业的新技术、新知识，组织团队成员去参加外部培训，来提高团队整体的技术水平，保持创新活力；对于研发团队创造的新技术及时申请专利保护，同时开展多个剂型的研究，形成整个产业链的竞争优势。

2.5生产风险的应对策略

建立供应商审计制度，不与没有合法资质的供应商合作，同时与原辅料供应商保持良好的合作关系，以确保研发新药上市后的正常供应；在立项前，项目经理需到药厂车间实地考察车间设计和设备是否符合新药研发上市后的批量生产需求，对于不能满足需求的车间和设备需跟企业高层沟通车间改造和增加设备的可能性，并纳入预算费用内，保证新药研发项目批量放大生产前拥有合格的车间和设备，以确保项目的正常开展。

2.6市场风险应对策略

企业需加大研发投入，同时加强对研发和时间成本的控制，全面推动项目研发进程，扫清耽误项目进度的一切障碍，助力研发新药尽快上市，抢占市场先机；研发具有企业特色的创新药品，形成同类药品的产业链，提升企业在领域内的品牌影响力；建立战斗力较强的销售团队，做好营销人员的招聘和培训，提高营销团队的知识水平和素质。

结束语

在制药行业竞争日益激烈的今天，药品研发能力很大程度上决定了企业的竞争力和持续发展能力，而新药研发是具有高投入、高风险、周期、竞争对、高收益特征的艰苦历程。在整个药品开发过程中，制药公司环境的不确定性、技术的复杂性、研发和项目管理级别的限制等因素都会导致研发过程各个阶段的失败风险。因此，新药研发过程中的风险管理尤为重要。牙齿文章以新药开发的整个生命周期为主线，阐述了新药开发各个阶段可能发生的主要风险和相应的风险控制策略，给制药公司研究员、项目经理带来启示和思考。

参考文献

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