摘要目的探讨Venetoclax联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）在不能耐受强化诱导化疗的中国急性髓系白血病（AML）患者中的疗效及安全性。方法一项Ⅲ期随机、双盲安慰剂对照试验（VIALE-C）中中国队列的结果。在本项国际临床试验中，入组了不适合接受强化化疗、新诊断为AML的18岁或以上的成人患者。在全球范围内，患者（211例）按2∶1的比例随机分配接受Venetoclax+LDAC或安慰剂+LDAC（28 d为1个周期），在第1~10天接受LDAC。主要研究终点为总生存（OS）；次要研究终点包括缓解率、无事件生存期及不良事件（AE）。结果入组15例中国患者（Venetoclax组9例；安慰剂组6例）。中位年龄为72（61~86）岁。与安慰剂组相比，Venetoclax组的死亡风险下降38%（HR=0.62，95%CI 0.12~3.07）。对延长6个月随访进行的计划外分析显示，Venetoclax组的中位OS时间为9.0个月，安慰剂组为4.1个月。完全缓解（CR）率与血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）率分别为33%（3/9）和0（0/6）。最常见的非血液学AE（Venetoclax组与安慰剂组）为低钾血症（5/9和4/6）、呕吐（4/9和3/6）、便秘（2/9和4/6）和低白蛋白血症（1/9和4/6）。结论Venetoclax联合LDAC在中国患者中表现出有意义的疗效和可管理的安全性特征，这与在全球VIALE-C人群中的观察结果一致，使其成为不适合接受强化化疗的新诊断AML患者的一个重要治疗选择。
